Für die Deutsche Gesellschaft für Gentherapie e.V. ist die Sache klar:
»Die Gentherapie ist eine relativ junge Disziplin der biomedizinischen Forschung, die durch Einschleusung (Gentransfer) von Nukleinsäuren (DNS, RNS) in Zellen des menschlichen Körpers versucht, erworbene oder vererbte Erkrankungen zu behandeln. Der Transfer von funktionell aktiven Genen bzw. Genabschnitten oder regulatorisch wirksamer RNS in Körperzellen kann auf unterschiedliche Weise erfolgen… Bei der in vivo Gentherapie wird der Vektor lokal oder systemisch in den Körper des Patienten eingebracht. Im Falle des lokalen in vivo Gentransfers wird der Vektor direkt an diejenige Stelle appliziert, an der die Expression der eingebrachten Nukleinsäure erfolgen soll, während bei einem systemischen in vivo Gentransfer eine Applikation des Vektors in die Blutbahn erfolgt.«
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